Sclerosi sistemica: che cos’è? Scopriamola insieme!

La sclerosi sistemica è una malattia autoimmunitaria cronica. Questo significa che il sistema immunitario combatte contro le cellule del corpo stesso, nello specifico contro i tessuti connettivi (ossia tessuti con funzione di riempimento e supporto per altri tessuti, come quello muscolare) e il sistema vascolare (l’insieme dei vasi sanguigni).  Segni caratteristici includono:

• Ispessimento della pelle;
• Problematiche gastro-intestinali;
• Fenomeno di Raynaud: un’alterazione della circolazione alle estremità di mani e piedi;
• Ulcere;
• Fibrosi polmonare ossia un ispessimento dei tessuti polmonari, che può portare a malattia interstiziale.

Sclerosi sistemica limitata e diffusa: qual è la differenza?

Esistono due tipologie di sclerosi sistemica, che si distinguono in base all’ampiezza dell’area di pelle interessata dalla malattia:

• Limitata: sono presenti ispessimenti della pelle solo sulle estremità di mani e piedi. In questo caso, il coinvolgimento di altri organi è più raro e per molti anni il paziente può avere manifestazioni contenute della malattia.
• Diffusa: oltre alle estremità di mani e piedi, sono presenti ispessimenti della pelle anche in altre aree del corpo. In questo caso, l’ispessimento può riguardare anche tessuti di organi interni, come i polmoni, ma anche il tratto gastro-intestinale ed i reni.

Malattia interstiziale polmonare e sclerosi sistemica

La malattia interstiziale polmonare è una possibile conseguenza della sclerosi sistemica diffusa, dovuta a fibrosi (ossia l’accumulo patologico di collagene e tessuti cicatriziali nei polmoni). Questo processo compromette la corretta funzione dei polmoni di garantire lo scambio tra l’ossigeno (O₂) che inspiriamo e l’anidride carbonica (CO₂) che emettiamo. Questa complicanza può essere diagnosticata con test di funzionalità polmonare, che valutano la capacità del paziente di respirare ed emettere anidride carbonica.

Panorama terapeutico in sclerosi sistemica

Al momento, non vi è cura per la sclerosi sistemica. Sono però disponibili delle terapie approvate per il trattamento e il controllo dei sintomi, come farmaci immunosoppressori, corticosteroidi ed agenti fibrotici, in funzione delle manifestazioni di sclerosi sistemica che colpiscono il paziente. A questo scenario, si aggiungono i farmaci ancora in sperimentazione clinica, non approvati quindi dalle autorità regolatorie, con la speranza che un giorno si uniscano agli strumenti per combattere questa malattia.

Ma che cos’è una sperimentazione clinica?

Per sperimentazione clinica si intende qualsiasi studio sull’uomo finalizzato a scoprire o verificare gli effetti di un nuovo farmaco o di un farmaco già in commercio ma con nuove indicazioni terapeutiche, con l’obiettivo di accertarne la sicurezza e l’efficacia. Le persone che prendono parte agli studi clinici sono i veri eroi di questo processo.

Perché un paziente dovrebbe partecipare a uno studio clinico?

Il paziente che partecipa a uno studio clinico ha l’opportunità di ricevere un nuovo trattamento. Se il nuovo trattamento si dimostra efficace o più efficace rispetto a quello convenzionale, i pazienti ammessi allo studio possono essere tra i primi a trarne beneficio. Inoltre, con il suo contributo, il paziente ha la possibilità di aiutare altri malati e di supportare il progresso della medicina.

Perché le sperimentazioni cliniche sono importanti?

Senza sperimentazione clinica non vi sarebbero terapie innovative per curare malattie e altri tipi di disturbi. È attraverso questi studi condotti sull’uomo che si valutano potenziali nuovi trattamenti medici.

Le definizioni della Ricerca Clinica

Fasi di uno studio clinico: la sperimentazione clinica avviene attraverso diverse fasi, con scopi e tempistiche diversi. Gli studi di fase 2 hanno lo scopo principale di valutare la sicurezza del farmaco sperimentale, mentre gli studi di fase 3 si concentrano sulla sua efficacia.

Randomizzazione: il paziente verrà assegnato in maniera casuale o al trattamento sperimentale o al placebo. Perché? Ciò è necessario affinché nei due gruppi di trattamento siano presenti pazienti dalle caratteristiche omogenee, al fine di garantire la validità scientifica dello studio ed evitare la creazione di gruppi di trattamento troppo diversi e quindi non paragonabili.

Doppio cieco: nè il paziente nè il medico di studio sono a conoscenza del gruppo di trattamento a cui il paziente è stato assegnato (in maniera casuale). Perché? Questo serve affinché nè il paziente nè il medico di studio abbiano pregiudizi nei confronti del trattamento, che potrebbero compromettere l’integrità scientifica dello studio. Esempio: il medico sa che il paziente riceve il placebo, quindi tende a dare una valutazione clinica più negativa per quel paziente; oppure il paziente sa di ricevere il farmaco sperimentale, quindi riporta al medico un miglioramento percepito ma non reale.

Placebo: è una sostanza priva di alcuna azione farmacologica, che viene usata negli studi clinici per fare appropriati confronti con sostanze farmacologicamente attive. Perché? Il placebo serve per quantificare in maniera concreta il beneficio derivante dal trattamento sperimentale. Il placebo viene utilizzato solo se è considerato eticamente accettabile.

Un nuovo studio clinico sulla sclerosi sistemica è in arrivo!

Sei un paziente affetto da sclerosi sistemica, con coinvolgimento cutaneo diffuso e malattia interstiziale polmonare? Potresti partecipare a questo nuovo studio se:

• Hai almeno 18 anni;
• Presenti una diagnosi confermata di sclerosi sistemica;
• Presenti almeno un ispessimento cutaneo vicino a gomiti o ginocchia, oltre che in aree più lontane del corpo;
• Presenti una diagnosi di malattia interstiziale polmonare, confermata da TAC del torace ad alta risoluzione;
• Vi è evidenza che la tua patologia è attiva o in progressione in base a durata della malattia, test di funzionalità polmonare, TAC ed esami del sangue.

Per ulteriori informazioni, puoi trovare il centro clinico coinvolto più vicino a questo link https://goo.gl/maps/qdFUAj1axHZJftqq8

oppure puoi contattarci a info@apmarr.it

Per sapere tutte le attività previste dallo studio clinico, ti invitiamo a visualizzare la brochure sottostante

 

Studio-clinico-sulla-sclerosi-sistemica.pdf